دیدارنیوز - بیماری موکوپلی ساکاریدوز یا همان ام پی اس (mucopolysaccharidosis) از نوع بیماری‌های ژنتیکی - متابولیکی است که با توجه به عدم شیوع بالای آن در دنیا، جزو بیماری‌های نادر محسوب شده است.از هر ۱۰۰ هزار نفر، یک فرد مبتلا به ام‌پی‌اس است و البته این بیماری در خانواده‌هایی که ازدواج خویشاوندی دارند، شیوع بالایی دارد. این بیماری باعث تغییر چهره، ایجاد خشونت، بزرگ شدن زبان، ایجاد مشکلات تنفسی، کدورت قرنیه چشم، از بین رفتن شنوایی و در نهایت سفت و خشک شدن مفاصل از جمله علائم اصلی این نوع بیماری است.در سال‌های اخیر محققان با شناخت عملکرد آنزیم‌ها موفق به ساخت دارویی شده‌اند که توسط آن می‌توان نوع خفیف این بیماری را درمان کرد.
چند ماه قبل بود که مسئولان سازمان غذا و دارو در جلسه‌ای که با خانواده این بیماران داشتند، اعلام کرده بودند؛ توان پرداخت این هزینه‌های سنگین را ندارند و تنها از ۵۰ بچه نیازمند به دارو به ۱۵ نفر از آنها می‌توانند دارو اختصاص بدهند و این یعنی ۱۵ نفر از مرگ نجات پیدا می‌کنند و ۳۵ کودک مبتلا به MPS باید منتظر مرگ باشند.
اما دارو در چند ماه اخیر به همین تعداد کودک هم نرسیده و بچه‌های مبتلا به ام‌پی‌اس همچنان در انتظار دریافت دارو هستند. در ابتدای سال جاری نیز به امید یافتن راهی برای ادامه حیات بازهم در مقابل وزارت بهداشت تجمع کردند.
حبیبی‌فر پدر دو بیماری که از نبود دارو رنج می‌بررند درباره وضعیت دخترانش به خبرنگار ایلنا گفت: دو فرزند دخترم که یکی ۲۲ ساله و دیگری ۲ و نیم ساله است به بیماری ام‌پی‌اس مبتلا هستند. متاسفانه بیماری فائزه بسیار دیر تشخیص داده شد و بیش از ۸ بار اعمال جراحی مختلفی روی او انجام شد، اما پزشکان باز هم نمی‌توانستند بیماری او را تشخیص دهند تا اینکه چهارسال پیش مشخص شد فائزه مبتلا به بیماری نادر ام‌پی‌اس است.
وی در خصوص وضعیت دختر دیگرش نیز گفت: همه آزمایش‌های ژنتیک را در حین بارداری همسرم انجام دادیم، اما نتوانستند تشخیص درستی بدهند و حدود یک سال پیش تشخیص دادند که دختر دیگرم نیز به بیماری ام‌پی‌اس مبتلاست.
پدر فرناز و فائزه با تاکید براینکه تنها اقدامی که می‌توان برای بیماران ام‌پی‌اس انجام داد این است که دارو را به موقع دریافت کنند، گفت: اگر دارو با تاخیر به این بیماران داده شود، بیماری پیشرفت می‌کند و تمام فیزیک بدن آنها بهم می‌ریزد. استخوان پاهای آنها از حالت طبیعی خارج و دفرمه شده و لگن بیمار در دفعات متعدد دررفته و زانو کج می‌شود و باید حتما مورد عمل جراحی قرار بگیرند در نهایت نیز کم کم تمام استخوان‌های بدن این بیماران تغییر می‌کند.
حبیبی‌فر با بیان اینکه دختر ۲۲ ساله‌اش سال‌هاست درد کشیده و دیگر نمی‌توانند؛ برایش اقدام موثری انجام دهند، تصریح کرد: دختر کوچکمان را در نوبت تحویل دارو ثبت‌نام کردیم و قرارشد اسفندماه سال ۹۵ دارو را تحول دهند، اما یکسال و دو ماه هم گذشت و همچنان از دارو خبری نیست و فرناز پاهایش کج شده است در حالی که اگر دارو به او می‌رسید این مشکلات پیش نمی‌آمد این بیماری هر چقدر پیشرفت کند دز دارویی‌شان بیشتر می‌شود و همچنین مشکلات خانواده‌ها بیشتر می‌شود.
وی با بیان اینکه بسیاری از مسئولان اصلا از این بیماری اطلاعی نداشتند و آن رانمی‌شناختند، گفت: سازمان غذا و دارو ما را به وزارت بهداشت پاس می‌دهد و وزارتخانه به سازمان غذا و دارو. وزارت بهداشت گفته بود از ۵۰ بیمار ام‌پی‌اس به ۱۵ نفر حتما دارو داده شود از همین رو ما جلوی سازمان تجمع کردیم تا دارو برای همه بیماران تعلق بگیرد. متاسفانه بازهم گفتند نمی‌شود البته قول‌های مساعدی دادند که هیچ‌کدام تا به امروز عملی نشده است.
حبیبی‌فر با بیان اینکه مسئولان می‌گویند مشکلی برای واردات دارو وجود ندارد اما بودجه در اختیار ندارند، مدعی شد: عده‌ای موافق نیستند که برای بیماران نادر هزینه دارو پرداخت شود، معتقدند بیماری این بیماران درمان نمی‌شود پس لزومی ندارد که هزینه برای داروی آنها پرداخت شود، در حالی که بودجه جداگانه باید برای این بیماران در نظر گرفته شود و اصلا ربطی به یک سری از موارد ندارد. بیماری برای هر کسی ممکن است اتفاق بیفتد و از همه مهمتر برای پدر و مادر میان فرزندان تفاوتی وجود ندارد.
وی با بیان اینکه خانواده بیمار باید برای هزینه دارو ۳ میلیون تومان بپردازد، اما متاسفانه خیلی از خانواده‌ها از عهده تامین همین سه میلیون تومان در ماه هم برنمی‌آیند، تصریح کرد: تمام هم و غم ما تامین دارو برای فرزندانمان است، اما متاسفانه هنوز هیچ نتیجه مطلوبی نگرفته‌ایم.
خانواده بیماران ام‌پی‌اس تیپ ۴ از نبود داروی این بیماری نادر گلایه دارند و با وجود اینکه مدت‌‌هاست در نوبت انتظار دریافت دارو هستند اما هنوز به نتیجه‌ای نرسیده‌اند، از سوی دیگر مسئولان سازمان غذا و دارو ادعا می‌کنند؛ هیچ مشکلی برای تامین داروی بیماران ام‌پی‌اس تیپ ۴ وجود نداشته و اگر بیماری دارو دریافت نکرده یا در پروتکل نیست یا داروی خاصی در پروتکل منظور نشده و یا تشخیص و نیاز قطعی توسط مراکز تعیین شده از سوی کمیته فنی بیماری‌های نادر نبوده است.
کیانوش جهانپور (سخنگوی سازمان غذا و دارو) در گفتوگو با خبرنگار ایلنا در پاسخ به این سوال که آیا برای واردات داروهای ام‌پی‌اس تیپ ۴ با مشکل یا کمبود هزینه مواجه هستیم، گفت: برای تامین داروی بیماران ام‌پی‌اس هیچ مشکلی وجود ندارد به شرطی اینکه پروتکل درمانی آنها توسط کمیته فنی بیماری‌های نادر معاونت درمان وزارت بهداشت تصویب و ابلاغ شده باشد. همچنین از طریق مراجعی که معاونت درمان و این کمیته فنی اعلام می‌کنند؛ تشخیص و نیاز به این دارو اعلام شده باشد.
وی ادامه داد: اگر صرفا بیمار ام‌پی‌اس باشد، اما از طرف کمیته فنی بیماری‌های نادر اعلام نشده باشد؛ تامین دارو با حمایتی که قبلا انجام می‌شده قابل انجام نیست و همانطور که گفتم هر کدام از بیماران متابولیک اعم از همه تیپ‌های آن در پروتکل مصوب از وزارت بهداشت داشته و به سازمان غذا و دارو ابلاغ شود. همچنین از مراکز تعیین شده تایید تشخیص قطعی و نیاز قطعی به داروی خاص باشد. سازمان غذا و دارو برای تامین و حمایت از داروی بیمار مشکلی ندارد و در غیراینصورت ما نمی‌توانیم اقدامی برای این بیماران داشته باشیم.
سخنگوی سازمان غذا و دارو در پاسخ به این سوال که خانواده بیماران مدعی شده‌اند، مسئولان وزارت بهداشت گفته‌اند؛ بودجه‌ای برای واردات دارو از هلند ندارند، گفت: در برخی موارد منطقی‌سازی تجویز و مصرف مهم است اگر تجویز و مصرف بر طبق قواعد و راهنماهای بالینی یا پروتکل‌های مصوب نبوده و فراتر از آن باشد بار مالی به نظام سلامت تحمیل می‌کند و اینگونه نیست که بودجه‌ای برای تامین آن نباشد بلکه هزینه یک بودجه باید به صورت منطقی انجام شود.
جهانپور همچنین در پاسخ به این سوال که همه بیمارانی که از پاییز سال گذشته دارو دریافت نکردند در لیست انتظار دارو بوده‌اند، پس به چه دلیل دارو را دریافت نکردند، خاطرنشان کرد: اگر بیماری دارو دریافت نکرده یا در پروتکل نیست یا داروی خاصی در پروتکل منظور نشده یا تشخیص و نیاز قطعی توسط مراکز تعیین شده از سوی کمیته فنی بیماری‌های نادر نبوده است، در غیراینصورت همه بیمارانی که مصداق مواردی باشند که کمیته فنی بیماری‌های نادر اعلام کرده باشد در تامین داروی آنها مشکلی نیست و سازمان‌های بیمه‌گر حمایت لازم را انجام می‌دهند.
